Международная группа ученых совершила значительное открытие: существующий препарат толваптан продемонстрировал способность восстанавливать функции большинства поврежденных человеческих белков, вызванных мутациями, независимо от их локализации. Результаты этого исследования, открывающего новые горизонты в медицине, были опубликованы в престижном журнале Nature Structural & Molecular Biology.
Исследователи сосредоточились на изучении вазопрессинового рецептора V2R — ключевого белка, регулирующего водный баланс в почках. Нарушение его работы приводит к редкому наследственному заболеванию, известному как нефрогенный несахарный диабет, при котором почки утрачивают способность эффективно удерживать воду. В ходе эксперимента ученые синтезировали свыше семи тысяч различных мутировавших вариантов этого рецептора и подвергли их воздействию толваптана, препарата, который уже используется в клинической практике для лечения некоторых других почечных заболеваний.
Полученные результаты оказались поистине впечатляющими: толваптан смог восстановить стабильность и функциональность 87% изученных поврежденных белков. Механизм действия препарата основан на его способности выступать в роли «молекулярного стабилизатора», который помогает белку сохранять правильную трехмерную структуру. Это, в свою очередь, позволяет ему достигать поверхности клетки и полноценно выполнять свои биологические функции.
Авторы исследования выражают уверенность, что данный принцип действия можно экстраполировать на другие белки, что потенциально открывает широкие перспективы для создания универсальных лекарственных средств для лечения множества редких заболеваний, причиной которых являются генетические мутации. Это может стать прорывом в борьбе с целым рядом неизлечимых на данный момент патологий.
Стоит отметить, что ранее схожие исследования показали: верапамил, широко применяемый для лечения гипертонии, также продемонстрировал способность поддерживать функционирование инсулин-продуцирующих клеток у пациентов с впервые выявленным диабетом 1-го типа. Эти примеры подчеркивают важность изучения потенциала существующих препаратов для новых терапевтических целей.
