Специалисты из Университета науки и технологий «Сириус» разработали инновационную технологию, которая может совершить переворот в генной терапии наследственных патологий. Результаты их исследования были опубликованы в авторитетном научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Одной из ключевых сложностей в современной генной терапии, использующей аденоассоциированные вирусы (AAV), является их ограниченная способность переносить крупные гены. Такие вирусы могут доставлять генетический материал длиной не более пяти тысяч нуклеотидов. Однако многие серьезные наследственные заболевания обусловлены мутациями в значительно более объемных генах. Российские ученые предложили оригинальный выход из этой ситуации: они разработали способ фрагментации больших генов с последующим их точным воссоединением непосредственно внутри клетки-мишени. Этот процесс становится возможным благодаря использованию особых белков, известных как интеины.
Для подтверждения эффективности своей методики исследователи применили модель зеленого флуоресцентного белка (GFP). Путем тщательной оптимизации условий, необходимых для функционирования интеинов, им удалось добиться успешного восстановления полноценной белковой структуры в 80% исследованных клеточных культур. Данное достижение открывает совершенно новые перспективы для разработки лекарств против наследственных недугов, которые до сих пор считались неизлечимыми из-за технических трудностей, связанных с доставкой крупногабаритных генов.
По словам авторов исследования, разработанная технология уже продемонстрировала свою результативность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Этот факт указывает на огромный потенциал для лечения наследственных ретинопатий — группы заболеваний, ведущих к необратимой потере зрения. В дальнейшем ожидается, что аналогичный подход может быть успешно применен для борьбы с такими тяжелыми генетическими патологиями, как мышечная дистрофия Дюшенна, а также с рядом других серьезных генетических расстройств, значительно улучшая качество жизни пациентов.
