Согласно результатам исследования, опубликованного в журнале Nature американскими учеными, разовая инъекция, сделанная вскоре после рождения, способна предоставить детям многолетнюю защиту от вируса иммунодефицита человека (ВИЧ). Работа показала, что если ввести генную терапию новорожденному в течение первых недель жизни, его организм воспримет лечение как естественное, что позволит клеткам вырабатывать антитела к ВИЧ на протяжении многих лет без необходимости повторных доз.
Данный метод уже прошел испытания на приматах. Особи, получившие терапию в первый месяц жизни, сохраняли иммунитет как минимум три года. Однако, если лечение вводилось позднее — в возрасте 8-12 недель — его эффективность значительно снижалась, поскольку иммунная система становилась менее толерантной и начинала отторгать генетическое вмешательство.
В основе технологии лежит использование безвредного вируса AAV (аденоассоциированного вируса), который выступает в роли «доставщика», транспортируя необходимый ген в мышечные клетки. Эти клетки начинают функционировать как микро-фабрики, непрерывно синтезируя так называемые bNAbs (broadly neutralizing antibodies) — широко нейтрализующие антитела, эффективные против множества штаммов ВИЧ. Этот новаторский подход устраняет основную трудность предыдущих методов, где требовались регулярные и повторные инъекции антител, что представляло серьезные логистические и финансовые проблемы, особенно для стран с ограниченными ресурсами.
Авторы исследования особо отмечают, что ежедневно около 300 детей по всему миру заражаются ВИЧ, в большинстве случаев через грудное вскармливание. Таким образом, единственная инъекция, сделанная в раннем возрасте, представляет собой реальный шанс спасти жизнь младенцам из регионов с затрудненным доступом к медицинской помощи, особенно актуально это для африканских стран, где регистрируется до 90 процентов всех детских случаев ВИЧ-инфекции.
Следует отметить, что ранее исследователи уже добились значительных успехов в разработке лекарства от ВИЧ, освоив методы активации скрытых вирусных частиц внутри клеток.
